WikiDer > Себелипасе альфа

Sebelipase alfa

Себелипасе альфа
Клинические данные
Торговые наименованияКанума
AHFS/Drugs.comМонография
Данные лицензии
Беременность
категория
  • AU: B1[1]
  • нас: N (еще не классифицировано)[1]
Маршруты
администрация		Внутривенное вливание
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
  • Великобритания: ПОМ (Только по рецепту)
  • нас: ℞-только [2]
  • Европа: Только прием [3]
  • В общем: ℞ (только по рецепту)
Фармакокинетический данные
Устранение период полураспада0,1 часов
Идентификаторы
DrugBank
ChemSpider
  • никто
КЕГГ

Себелипасе альфа, продается под торговой маркой Канума, это рекомбинантная форма из фермент липаза лизосомальной кислоты (LAL), который используется в качестве лекарства для лечения дефицит липазы лизосомальной кислоты (ЛАЛ-Д).[3][4] Его вводят внутривенно.[2] Он был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе и США в 2015 году.[5][3][2][4]

Медицинское использование

Себелипаза альфа показана для длительной заместительной ферментной терапии (ФЗТ) у людей любого возраста с дефицитом лизосомальной кислой липазы (КЛЛ).[3]

История

Sebelipase был разработан Synageva что стало частью Alexion Pharmaceuticals в 2015 году. Для его производства, куры находятся генетически модифицированный для производства рекомбинантной формы LAL (rhLAL) в их Яичный белок. После извлечения и очистки он становится доступным в виде лекарства.[6] 8 декабря 2015 г. FDA объявил, что его одобрили два центра: Центр оценки и исследований лекарственных средств (CDER) одобрила терапевтическое применение препарата на людях, в то время как Центр ветеринарной медицины (CVM) одобрила заявку на создание конструкции рекомбинантной ДНК в генно-инженерном организме цыплят для производства rhLAL в их яичных белках.[7] На тот момент, когда он получил одобрение FDA, Канума был первым единственным лекарством, изготовленным из куриных яиц и предназначенным для использования людьми.[6]

Sebelipase alfa - это орфанный препарат; его эффективность была опубликована после фаза 3 испытания в 2015 году.[8] Заболевание LAL поражает <0,2 из 10 000 человек в ЕС.[5]

Общество и культура

Экономика

По оценке аналитика Barclays в 2015 году, ожидается, что препарат будет стоить около 375 000 долларов США в год.[5]

Рекомендации

  1. ^ а б «Себелипаза альфа (Канума) Использование во время беременности». Drugs.com. 14 июня 2019 г.. Получено 4 мая 2020.
  2. ^ а б c «Канума-себелипаза альфа для инъекций, раствор, концентрат». DailyMed. 18 декабря 2018 г.. Получено 4 мая 2020.
  3. ^ а б c d «Канума EPAR». Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 4 мая 2020. Текст был скопирован из этого источника © European Medicines Agency. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  4. ^ а б «Канума (Себелипасе альфа)». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 6 января 2016 г.. Получено 4 мая 2020.
  5. ^ а б c «Интернет-отчет о новых лекарствах для себелипазы альфа». Информация о лекарствах Великобритании. Получено 10 декабря 2015.
  6. ^ а б Шеридан С (февраль 2016 г.). «FDA одобряет« фармацевтический »препарат от трансгенных кур». Природа Биотехнологии. 34 (2): 117–9. Дои:10.1038 / nbt0216-117. PMID 26849497. S2CID 7593902.
  7. ^ «FDA одобрило первый препарат для лечения редкого ферментативного расстройства у детей и взрослых». FDA. 8 декабря 2015 г.. Получено 10 декабря 2015.
  8. ^ Бертон Б.К., Балвани М., Фейле Ф., Барич И., Берроу Т.А., Камарена Гранде С. и др. (Сентябрь 2015 г.). «Фаза 3 исследования себелипазы альфа при дефиците липазы лизосомальной кислоты». Медицинский журнал Новой Англии. 373 (11): 1010–20. Дои:10.1056 / NEJMoa1501365. PMID 26352813.

внешняя ссылка