WikiDer > Ассоциация ALS

ALS Association
Ассоциация ALS
ALS Association logo.jpg
СокращениеАссоциация ALS
ДевизСоздайте мир без БАС
Основан1985; 35 лет назад (1985)
ТипНекоммерческая
Фокусзащита интересов и услуги для пациентов
Место расположения
Обслуживаемая площадь
Соединенные Штаты
Президент и генеральный директор
Calaneet Balas
Председатель
Сью Горман
Доход
27 миллионов долларов (2018)[1]
Интернет сайтals.org

В Ассоциация ALS является Американец некоммерческая организация который собирает деньги на исследования и обслуживание пациентов, способствует повышению осведомленности и защищает правительство штата и федерального правительства по вопросам, связанным с боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как Лу Геригболезнь. Ассоциация ALS разбита на отдельные главы, каждая из которых обслуживает конкретную географическую область Соединенные Штаты и все работают под эгидой национальной хартии и администратора.

Исследование

Ассоциация ALS имеет партнерские отношения с Шоном М. Хили и Центром AMG для ALS в Массачусетская больница общего профиля,[2] БАС в поисках лекарства и Ассоциация мышечной дистрофии.[3] Кроме того, организация является партнером по исследованиям Answer ALS (начат Стив Глисон), Target ALS (основатель Дэн Докторофф),[4] и ALS ONE. Организация также предоставляет финансирование Исследовательскому форуму ALS, проекту Prize4Life, которая с тех пор объединилась с Ассоциацией ALS.

Благодаря осведомленности и финансированию со стороны Вызов ведра со льдом, Ассоциация выделила около 90 миллионов долларов в финансирование исследований в период с 2014 по 2018 год ежегодное финансирование исследований увеличилось на 187%.[5][6] В том числе $ 81,2 млн из 275 гранты на исследования в США и 8,5 миллионов долларов на международном уровне.[6] Исследование привело к открытию пяти новых гены подключен к ALS:[5][7][6]

  • NEK1[8] - мутации этого гена способствуют возникновению как спорадических, так и семейных случаев БАС[8]
  • KIF5A[9] - КИФ5А белок функции в нейроны для транспортировки материалов вверх и вниз по аксоннервное волокно, передающее информацию мышечным клеткам, также называемое цитоскелет;[10] мутация ALS обрезает белок около его конца, так что полный белок не производится[10]
  • C21orf2[11]
  • TUBA4A[12] - мутации в этом гене дестабилизируют сеть микротрубочек и снижают их способность к реполимеризации;[12] это еще один дефект цитоскелета, такой как KIF5A[12]
  • TBK1[13]

По словам Хемали Пхатнани, директора Центра геномики нейродегенеративных заболеваний в Нью-Йоркский центр генома, средства, полученные от Challenge, привели к созданию одного из крупнейших ресурсов ALS полногеномное секвенирование данные, которые были переданы партнерам по всему миру.[14]

В сентябре 2020 г. Медицинский журнал Новой Англии сообщили, что новое лекарственное соединение AMX0035 было безопасным и эффективным в замедлении прогрессирования БАС клинически значимым образом.[15] Ассоциация ALS предоставила раннюю финансовую поддержку исследования AMX0035 с пожертвованиями Ice Bucket Challenge.[16] После публикации результатов клинических испытаний Ассоциация БАС подала петицию. [17] спрашивая Amylyx Pharmaceuticals и Управление по контролю за продуктами и лекарствами работать вместе, чтобы как можно быстрее сделать препарат доступным для людей с БАС.

Услуги по уходу

По состоянию на 2020 год в США существует 39 отделений Ассоциации БАС, обслуживающих пациентов во всех 50 штатах.[18] Главы включают в себя такие услуги, как направление пациентов в сертифицированные центры передового опыта или признанные центры (аффилированных клиник) и координацию волонтеров для оказания поддержки и передышки лицам, осуществляющим уход.[18]

Испытание ведра со льдом

Летом 2014 года Ice Bucket Challenge собрал 220 миллионов долларов после того, как стал вирусным в социальных сетях.[5][7][14] Ассоциация ALS получила 115 миллионов долларов из этой суммы. Для участия людям было предложено вылить на себя ведро ледяной воды и / или пожертвовать деньги на исследования и лечение БАС. Такие люди, как бывший президент Джордж Буш, Билл Гейтс, Тэйлор Свифт, Бенедикт Камбербэтч, Леброн Джеймс, и Марта Стюарт вылили им на головы ледяную воду, чтобы собрать деньги на борьбу с БАС.[5][6][7] В общей сложности около 17 миллионов человек загрузили видеоролики о том, как они выполняют задание, и их просмотрели более 10 миллиардов раз.[5]

Благодаря этому вызову было собрано 115 миллионов долларов, и Ассоциация увеличила количество обслуживаемых пациентов на 28%.[7] Большая часть пожертвований была использована для исследований, но было и другое использование. Например, местные отделения закупили оборудование (электрические инвалидные коляски, ходунки, скамейки для душа и т. Д.) Для пациентов с БАС и смогли обеспечить всех, кто числится в их списках ожидания.[19][20]

Клиническая сеть Ассоциации также расширилась на 50% за счет финансирования Challenge.[6] Исследование, проведенное RTI International, сообщило о 29 новых сертифицированных лечебных центрах ALS, 20 новых признанных лечебных центрах и 7 новых дочерних клиниках.[21] Также по данным RTI, Национальные институты здоровья (NIH) инвестировала около 416 миллионов долларов в исследователей, финансируемых Ассоциацией ALS, с момента проведения Challenge.[14]

По итогам 2014 г. Вызов ведра со льдомАссоциация ALS попыталась зарегистрировать термин «вызов ведра со льдом». После негативной реакции ассоциация отозвала заявку на регистрацию товарного знака.[22] В начале 2018 года группа пациентов под названием «Коалиция неизменно стойких» раскритиковала Ассоциацию БАС за то, что она не потратила 115 миллионов долларов, заработанных в рамках Ice Bucket Challenge, на исследования. Кроме того, группа пожаловалась на то, что организация не предоставляет финансирование BrainStorm Cell Therapeutics, фармацевтической компании, исследующей методы лечения БАС и занимающейся Фаза III клинические испытания; Ассоциация ALS не финансирует клинические испытания фазы III.[23]

Осведомленность и сбор средств

Ежегодно знаковое мероприятие ассоциации по сбору средств - это «Путь к победе над ALS». Это мероприятие проводится каждую осень-весну местными отделениями ассоциации в городах США. С момента своего основания в 2000 году это мероприятие собрало более 265 миллионов долларов.[18]

Рекомендации

  1. ^ «Форма 990 ALSA» (PDF). Получено 11 октября 2019.
  2. ^ «Ассоциация ALS инвестирует 3 миллиона долларов в испытание платформы, чтобы ускорить разработку методов лечения». Новости ALS сегодня. 20 января 2020.
  3. ^ "Ассоциация БАС, БАС в поисках лекарства и грант MDA на клинические испытания для изучения восстановления функции иммунной системы для лечения БАС". MDA. 9 августа 2019.
  4. ^ «Target ALS | Наши партнеры». www.targetals.org. Получено 2018-02-16.
  5. ^ а б c d е «Спустя 5 лет человек с БАС, который популяризировал Ice Bucket Challenge, все еще вдохновляет». TODAY.com. Получено 2019-11-06.
  6. ^ а б c d е Страб, Крис. «Ice Bucket Challenge увеличила годовое финансирование Ассоциации ALS на 187%: отчет». Forbes. Получено 2019-11-06.
  7. ^ а б c d «Холодная наличность: что делать, когда вливаются неожиданные деньги». Хроника филантропии. 2019-07-17. Получено 2019-11-12.
  8. ^ а б «ALS Ice Bucket Challenge способствует открытию новых генов». Медицинские новости сегодня. Получено 2019-11-12.
  9. ^ Николя, Од (21 марта 2018 г.). «Полногеномные анализы идентифицируют KIF5A как новый ген БАС». Нейрон. 97 (6): 1268–1283. Дои:10.1016 / j.neuron.2018.02.027. HDL:10138/301252. ЧВК 5867896. PMID 29566793.
  10. ^ а б «Ген KIF5A, связанный с развитием БАС». Обзор лекарственной мишени. Получено 2019-12-10.
  11. ^ van Rheenen, Wouter; Шатунов Алексей; Dekker, Annelot M .; McLaughlin, Russell L .; Diekstra, Frank P .; Pulit, Sara L .; ван дер Спек, Рик А. А .; Выза, Урмо; де Йонг, Симона; Робинсон, Мэтью Р .; Ян, Цзянь (сентябрь 2016 г.). «Полногеномный ассоциативный анализ выявляет новые варианты риска и генетическую архитектуру бокового амиотрофического склероза». Природа Генетика. 48 (9): 1043–1048. Дои:10,1038 / нг.3622. ISSN 1546-1718. ЧВК 5556360. PMID 27455348.
  12. ^ а б c Смит, Брэдли Н .; Тикоцци, Никола; Фаллини, Клаудиа; Гкази, Афина Сорагия; Топп, Саймон; Kenna, Kevin P .; Скоттер, Эмма Л .; Кост, Джейсон; Кигл, Памела; Миллер, Джек У .; Калини, Даниела (22 октября 2014 г.). «Анализ редких вариантов всего экзома выявляет мутации TUBA4A, связанные с семейным БАС». Нейрон. 84 (2): 324–331. Дои:10.1016 / j.neuron.2014.09.027. ISSN 1097-4199. ЧВК 4521390. PMID 25374358.
  13. ^ Оукс, Джеймс А .; Дэвис, Мария Ч .; Коллинз, Марк О. (02.02.2017). «TBK1: новый игрок в БАС, связывающий аутофагию и нейровоспаление». Молекулярный мозг. 10 (1): 5. Дои:10.1186 / s13041-017-0287-х. ISSN 1756-6606. ЧВК 5288885. PMID 28148298.
  14. ^ а б c "Ice Bucket Challenge: Исследование БАС, которому очень помогли исследования, отчеты об исследованиях". Новости ALS сегодня. 2019-06-10. Получено 2019-12-12.
  15. ^ Паганони, Сабрина; МакКлин, Эрик А .; Хендрикс, Сюзанна; Берри, Джеймс Д .; Эллиотт, Майкл А .; Майзер, Сэмюэл; Карам, Чафик; Ласка, Джеймс Б.; Овеги, Маргарет А .; Быстрее, Адам; Ваймер, Джеймс; Goutman, Стивен А .; Хайцман, Дараг; Хейман-Паттерсон, Терри; Джексон, Карлейн Э .; Куинн, Колин; Ротштейн, Джеффри Д .; Касарскис, Эдвард Дж .; Кац, Джонатан; Дженкинс, Либерти; Ладха, Шафик; Миллер, Тимоти М .; Scelsa, Stephen N .; Vu, Tuan H .; Фурнье, Кристина Н .; Гласс, Джонатан Д.; Джонсон, Кристин М .; Свенсон, Андреа; Goyal, Namita A .; и другие. (2020). «Испытание фенилбутирата натрия – тауурурсодиола при боковом амиотрофическом склерозе». Медицинский журнал Новой Англии. 383 (10): 919–930. Дои:10.1056 / NEJMoa1916945. PMID 32877582.
  16. ^ Беллак, Пэм (2 сентября 2020 г.). "2 студента колледжа придумали лечение A.L.S.. Результаты уже есть" - через NYTimes.com.
  17. ^ «Комбинация лекарств замедляет прогрессирование БАС и может означать« новую эру »в лечении». NPR.org.
  18. ^ а б c «5 важных вещей, которые делает ассоциация ALS». Новости ALS сегодня. 16 января 2018.
  19. ^ «Ice Bucket Challenge и обещание - и подводные камни - вирусной благотворительности». Vox. 20 июля 2019.
  20. ^ "Вызов ведра со льдом: куда делись деньги?". Новости NBC. 31 августа 2019.
  21. ^ RTI International (май 2019 г.). Оценка грантовых программ ассоциации ALS (PDF) (Отчет).
  22. ^ Олхайзер, Эбби (30 августа 2014 г.). "Ассоциация ALS отзывает спорные заявки на вызов ведра со льдом для товарного знака'".
  23. ^ Суд, Эмма. «Группа пациентов с БАС недовольна тем, как тратятся 115 миллионов долларов, собранные в рамках Ice Bucket Challenge». MarketWatch. Получено 2018-02-16.

внешняя ссылка