WikiDer > Институт развития терапии БАС

ALS Therapy Development Institute
Институт развития терапии БАС
ALS TDI.png
СокращениеALS TDI
Основан1999
Основатель
Типнекоммерческий биотехнология
04-3462719
Место расположения
Ключевые люди
ПринадлежностиМеждународный альянс ассоциаций ALS / MND
Интернет сайтals.net

В Институт развития терапии БАС (ALS TDI) это некоммерческий биотехнология исследовательская организация, занимающаяся поиском методов лечения боковой амиотрофический склероз (БАС). В его штате более 30 ученых, он осуществляет программу исследований и разработок, посвященную БАС.[1][2]

История

ALS TDI был основан как Фонд развития терапии ALS (ALS TDF) в 1999 г. Джеймс Хейвуд, Роберт Боназоли и Мелинда Марш Хейвуд после брата Джеймса, Стивен Хейвуд, было диагностировано заболевание.[3] Доктор Теннор Рамеш присоединился к ALS-TDF, когда его невестке был поставлен диагноз ALS, и она открыла исследовательский центр и занимала должность главного научного сотрудника с момента основания до 2003 года. Организация изначально финансировалась за счет пожертвования от Стивена, а также от Алекс и Брит д'Арбелофф. Первой концепцией терапии Фонда была замена EAAT2 белок с помощью генной терапии.[2][4]

В 2004 году Фонд переехал на территорию площадью 16000 квадратных футов (1500 кв.2) расположение в Кембридж, Массачусетс с собственной лабораторией. ALS TDF построил уровень биобезопасности 2 лаборатории в 2005 году, что позволило расширить «трубопроводы генной терапии и лечения на основе клеток».[2]

В 2005 году Фонд начал «Tri-State Trek», ежегодный велопробег на 270 миль от г. Бостон, Массачусетс к Гринвич, Коннектикут.[2] С тех пор Trek расширился и теперь включает более 400 участников и собрал более 7 миллионов долларов на исследования.[5][6]

В 2006 г. пациентка с БАС Оги Ньето стал председателем правления.[2] В следующем году Джеймс Хейвуд ушел с поста президента, но вошел в совет директоров и Шон Ф. Скотт, у которого БАС есть в его семье, заменил его.[7] Скотт работал с Оги Ньето а также с Ассоциация мышечной дистрофии объединить две организации в 2007 году. Сотрудничество позволило MDA соответствовать годовому бюджету ALS TDI на три года благодаря инициативе Nieto, Квест Оги, хотя после этого партнерство продолжилось, и MDA в сумме предоставила более 36 миллионов долларов.[8][9] В том же году организация заменила часть своего названия «Фонд» на «Институт».[2]

Институт получил грант в размере 1,1 миллиона долларов от Министерство обороны США в 2008 году и дополнительный грант в размере 1,6 миллиона долларов в 2010 году.[2][10]

Стивен Перрин, только ранее Главный научный сотрудникбыл назначен генеральным директором в 2009 году после смерти Шона Скотта.[11] В 2011 году Институт переехал в новое здание площадью 26000 квадратных футов (2400 кв.2), также в Кембридже, что позволяет нанимать больше ученых и большую лабораторию.[2]

Логотип ALS TDI до 2017 года.

Два года спустя, в 2014 году, Augie's Quest официально перешла с MDA в ALS TDI.[12] В том же году ALS TDI получила более 3 миллионов долларов через Вызов ведра со льдом.[1] В 2016 году Институт объявил о партнерстве ALS ONE с Массачусетская больница общего профиля, Гарвардская медицинская школа, Медицинская школа Массачусетского университета, и «Сострадательный уход», чтобы найти лечение ALS в течение четырех лет.[13]

В 2018 году ALS TDI был первым бенефициаром ALS Pepper Challenge, где участники съели перец чили.[14] Различные общественные деятели, в том числе Келли Кларксон, Джимми Киммел, Шакил О'Нил, Нэнси О'Делл, Вольф Блитцер, то Майами Хит и Энди Коэн приняли участие в испытании.[15][16]

Исследование

Институт собрал и потратил более 100 миллионов долларов на исследования эффективных методов лечения БАС и методов лечения. наука с открытым исходным кодом.[17] После открытия, что рассеянный склероз препарат, средство, медикамент Гиленья может также использоваться для лечения БАС, в 2013 году Институт включил 30 человек в клиническое испытание препарата Фазы 2А, но дальше оно не продвинулось.[18][19][20]

ALS TDI запустила Программу точной медицины в партнерстве с Denali Therapeutics в 2013 году, «чтобы определить подгруппы ALS, возможные методы лечения для них, используя данные пациентов, геномика и iPS ячейка технологии".[21] К 2015 году более 300 человек были зарегистрированы и прошли предварительный отбор в программе, в значительной степени за счет денег, собранных в Вызов ведра со льдом.[22][23][24]

В 2018 году Институт начал фазу I клинических испытаний AT-1501, потенциального средства лечения БАС и Болезнь Альцгеймера[25] который блокирует активацию определенных иммунных клеток, чтобы защитить нервы от БАС.[26] Разработка препарата позволяет рассматривать ALS TDI как успешную организацию по разработке лекарств.[27] ALS TDI получила финансирование от партнерства ALS ONE для разработки препарата.[28]

Смотрите также

Рекомендации

  1. ^ а б "'Ice Bucket Challenge 'ускоряет испытание лекарственного средства от БАС Кембриджского института ". CBS Boston. 2014-08-27. Получено 2018-02-07.
  2. ^ а б c d е ж грамм час "О ALS TDI". Институт развития терапии БАС. Получено 2016-06-24.
  3. ^ Вайнер, Джонатан (7 февраля 2000 г.). «Исцеление неизлечимого». Житель Нью-Йорка. 75 (45). п. 64. ISSN 0028-792X. Получено 2018-02-06.
  4. ^ "Семья Хейвуд - Институт развития терапии БАС | Так много, так быстро". Линия фронта. PBS. 2007-08-29. Получено 2018-02-07.
  5. ^ "Поездка". Трехсторонний поход. Институт развития терапии БАС. Получено 2017-01-14.
  6. ^ Сильверфарб, Пол (29.06.2017). "Поход байкеров в Гринвич на мероприятии ALS Tri-State Trek Event". Гринвич Сентиэль. Получено 2018-02-07.
  7. ^ «Институт развития терапии ALS объявляет об отставке генерального директора Джеймса Хейвуда и назначении в совет директоров». www.prnewswire.com. Получено 2017-01-13.
  8. ^ «Сотрудничество финансирует исторический поиск наркотиков для БАС на сумму 36 миллионов долларов». MDA - Подразделение ALS. 2011-05-10. Архивировано из оригинал 10 мая 2011 г.. Получено 2016-06-23.
  9. ^ "'Нам было интересно, кто отвечает за лечение "БАС" - Boston Medical News - White Coat Notes - Boston.com ". archive.boston.com. Получено 2018-02-07.
  10. ^ «Институт развития терапии БАС получил грант в размере 1,6 миллиона долларов от Министерства обороны на исследования Лу Герига». PR Newswire. Получено 2016-06-24.
  11. ^ «Институт развития терапии ALS, крупнейшая в мире некоммерческая биотехнологическая организация, назначает Стива Перрина, доктора философии, главным исполнительным директором». ALS TDI. 2009-05-01. Получено 2017-01-13.
  12. ^ "Усилия по сбору средств Augie's Quest переходят в Институт развития терапии ALS". Клубная индустрия. 2014-01-30. Получено 2018-02-07.
  13. ^ «Как один человек объединил исследовательское сообщество БАС - журнал Boston». Бостонский журнал. 2016-01-21. Получено 2018-02-07.
  14. ^ "Что вам нужно знать об испытании на перец ALS". ABC7 Нью-Йорк. 2018-01-27. Получено 2018-02-07.
  15. ^ "Все знаменитости, которые до сих пор принимали участие в испытании Pepper". PEOPLE.com. 2018-02-02. Получено 2018-02-07.
  16. ^ «Новый« горячий »новый вызов ALS, в котором участвуют Шак, Чарльз Баркли и Miami Heat». PEOPLE.com. Получено 2018-02-07.
  17. ^ "Кого волнует БАС?". BIOtechNow. 2013-05-28. Получено 2017-01-13.
  18. ^ Маркус, Эми Доксер (14 февраля 2012 г.). «Дилемма: когда 1 лекарство лечит 2 болезни». Wall Street Journal. ISSN 0099-9660. Получено 2017-01-13.
  19. ^ «FDA одобряет клинические испытания TDI-132 (Gilenya) у пациентов с БАС». Институт развития терапии БАС. Получено 2017-01-14.
  20. ^ «Новое лекарство от БАС, направленное на испытание фазы II». Newswise. 2013-10-25. Получено 2017-01-14.
  21. ^ «Программа точной медицины». Институт развития терапии БАС. Получено 2016-06-24.
  22. ^ Зайфферт, Дон (2016-04-12). «Кембриджская биотехнология нацелена на лучший способ тестирования новых лекарств от БАС». Бостонские деловые журналы. Деловые журналы американского города. Получено 2017-01-13.
  23. ^ Леути, Рон (4 апреля 2016 г.). «Сила в числах - или почему горячие молодые биотехнологи и некоммерческие организации стремятся к новым целям ALS». Бостонский деловой журнал. Деловые журналы американского города. Получено 2017-01-14.
  24. ^ Ример, Эмили (4 августа 2015 г.). "Возвращение Ice Bucket Challenge уже приносит пользу исследованиям БАС". WCVB. Получено 2017-01-14.
  25. ^ «АТ-1501». Институт развития терапии БАС. Получено 2018-11-29.
  26. ^ «Кембриджская некоммерческая организация начинает первое испытание на людях препарата, замедляющего БАС». WHDH 7Новости. Получено 2018-11-29.
  27. ^ «ПЕРВЫЙ КАНДИДАТ НАРКОТИКОВ ИЗ ИНСТИТУТА РАЗРАБОТКИ ТЕРАПИИ ALS НАЧИНАЕТ КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ». Институт развития терапии БАС. Получено 2018-11-29.
  28. ^ "ALS ONE". www.alsone.org. Получено 2018-11-29.

внешняя ссылка