WikiDer > Афегостат
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Плисера |
| Другие имена | Изофагомин; АТ-2101, HGT-3410 |
| Маршруты администрация | Устный |
| Код УВД |
|
| Легальное положение | |
| Легальное положение |
|
| Идентификаторы | |
| |
| Количество CAS | |
| PubChem CID | |
| IUPHAR / BPS | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| КЕГГ | |
| ЧЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox (EPA) | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C6ЧАС13NО3 |
| Молярная масса | 147.174 г · моль−1 |
| 3D модель (JSmol) | |
| |
| |
| (проверять) | |
Афегостат (ГОСТИНИЦА; также известен как изофагомин; планируемое торговое наименование Плисера) был экспериментальным препаратом для лечения некоторых форм Болезнь Гоше это было разработано Amicus Therapeutics и Shire plc пока неудавшееся клиническое испытание в 2009 году привело к прекращению его разработки. Вещество использовалось в виде тартрат.
Механизм действия
β-глюкоцереброзидаза, фермент, необходимый для метаболизма глюкоцереброзид, неправильно уложен у людей с болезнью Гоше из-за различных мутаций, одна из которых называется N370S. Афегостат, иминосахар, избирательно связывается с глюкоцереброзидазой N370S и восстанавливает ее правильный конформация и, следовательно, увеличивает свою активность примерно в три раза.[1][2]
Изобретение и развитие
Афегостат был изобретен Микаэль Болс и Troels Skrydstrup и был впервые подготовлен Йесперсеном и Болсом.[3]
Amicus Therapeutics лицензировала патенты, связанные с афегостатом от Mt. Синайская медицинская школа Мэрилендского университета и Ново Нордиск В КАЧЕСТВЕ. Также подписано соглашение о сотрудничестве с Shire plc относящиеся к этому препарату и другим.[4]:13
Было предоставлено орфанный препарат статус по Европейское агентство по лекарствам (EMA)[5] и по США FDA.[4]:10
Когда в 2009 году афегостат не прошел клиническое испытание фазы II, Shire расторгла соглашение о сотрудничестве, и Amicus решил, что он больше не будет разрабатывать афегостат.[4]:2,10,11 Срок действия первых патентов в портфеле патентов Amicus на афегостат истек в 2015 году.[4]:12
Смотрите также
- Имиглюцераза, рекомбинантная человеческая β-глюкоцереброзидаза для заместительной ферментной терапии болезни Гоше
- Миглустат, еще один орфанный препарат для лечения болезни Гоше с другим механизмом действия
- Элиглустат
Рекомендации
- ^ Дульсат С., Мили Н. (2009). «Тартрат изофагомина». Наркотики будущего. 34 (1): 23. Дои:10.1358 / DOF.2009.034.01.1323946.
- ^ Steet RA, Chung S, Wustman B, Powe A, Do H, Kornfeld SA (сентябрь 2006 г.). «Иминосахар изофагомин увеличивает активность мутантной кислой бета-глюкозидазы N370S в фибробластах Гоше за счет нескольких механизмов».. Труды Национальной академии наук Соединенных Штатов Америки. 103 (37): 13813–8. Bibcode:2006ПНАС..10313813С. Дои:10.1073 / pnas.0605928103. ЧВК 1564243. PMID 16945909.
- ^ Jespersen TM, Dong W, Sierks MR, Skrydstrup T, Lundt I, Bols M (1994). «Изофагомин, новый мощный ингибитор гликозидазы». Angewandte Chemie International Edition на английском языке. 33 (17): 1778–1779. Дои:10.1002 / anie.199417781.
- ^ а б c d Amicus Therapeutics, Inc. (10 марта 2010 г.). «Годовой отчет Амикус 10-К». Архивировано из оригинал на 2016-03-04.
- ^ «Публичное резюме положительного заключения о признании изофагомина тартрата сиротами для лечения болезни Гоше» (PDF). Европейское агентство по лекарственным средствам. 10 марта 2010. Архивировано с оригинал (PDF) 18 июля 2009 г.