WikiDer > Просенса

Prosensa
Prosensa Therapeutics
Общественные
Торгуется какNASDAQ: РНК
ПромышленностьБиотехнологии
Основан2002
Штаб-квартираЛейден, Нидерланды
Ключевые люди
Ханс Шикан (Исполнительный директор), Берндт Модиг (финансовый директор), Джайлс Чемпион (CMO), Люк Дочез (CBO) Дэвид Мотт (Председатель)
ТоварыФармацевтические препараты
Количество работников
89 (2014)
Интернет сайтwww.prosensa.com

Просенса была биотехнологической компанией, занимавшейся открытием, разработкой и коммерциализацией РНК-модулирующих терапевтических средств. Компания нацелена на генетические нарушения с большой неудовлетворенной медицинской потребностью, уделяя основное внимание нервно-мышечным и нейродегенеративным нарушениям, таким как Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD), миотоническая дистрофия, и болезнь Хантингтона. Prosensa была приобретена BioMarin [1]

История до продажи

Prosensa начала свою деятельность в 2002 году и находится в Лейдене, Нидерланды. Компания тесно сотрудничает с академическими кругами, группами пациентов и экспертами по всему миру. Prosensa заключила эксклюзивное лицензионное соглашение в 2003 году с Медицинским центром Лейденского университета (LUMC) на их проприетарную модуляцию РНК. пропуск экзонов технология для разработки методов лечения МДД, других нервно-мышечных расстройств и показаний за пределами нервно-мышечных расстройств.

Портфель клинических и доклинических препаратов-кандидатов на основе РНК Prosensa в настоящее время ориентирован на лечение МДД.

Ведущий продукт Prosensa, Drisapersen, завершила клинические испытания фазы III и (в июне 2015 г.) Заявка на новый препарат (NDA) был принят США FDA.[2]

Три дополнительных продукта, PRO044, PRO045 и PRO053 также находились в клинической разработке, и PRO052 и PRO055 находились на продвинутой доклинической стадии. Параллельно у Prosensa была продвинутая программа под названием PROSPECT для доклинических испытаний, которая включала новое и инновационное приложение технологической платформы пропуска экзонов, применяя многократный пропуск экзонов, чтобы целенаправленно нацеливаться на более редкие мутации (первоначально в экзонах 10-30 области ) в дистрофин ген. Этот подход может применяться у 5-13% популяции МДД.[нужна цитата]

В дополнение к своим клиническим испытаниям Prosensa проводила исследование естественной истории, в которое вошли 269 пациентов в США, Европе и Латинской Америке. Целью этого исследования было охарактеризовать естественное течение и прогрессирование МДД, помочь сформировать план будущих исследований, выявить биомаркеры безопасности и прогрессирования заболевания и предоставить сравнительные данные для развития редких экзонов, для которых проводятся официальные контролируемые испытания. неосуществимо.

В ноябре 2014 г. BioMarin Pharmaceutical согласился заплатить до 840 миллионов долларов за приобретение Prosensa.[3]

Связанные события с момента продажи

В январе 2016 года FDA отклонило дрисаперсен в основном на основании токсичности.[4]

В мае 2016 года компания BioMarin прекратила клинические и нормативные разработки дрисаперсена, а также фазы 2 исследований BMN 044, BMN 045 и BMN 053 (ранее PRO044, PRO045 и PRO053).[5]

Рекомендации

  1. ^ http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?releaseid=884456
  2. ^ «FDA принимает NDA BioMarin для Drisapersen». Родительский проектный директор. 29 июня 2015 года.
  3. ^ https://online.wsj.com/articles/biomarin-to-pay-up-to-840-million-for-prosensa-1416826801
  4. ^ FDA отклоняет препарат BioMarin, способствующий истощению мышц; В центре внимания - препарат сарепта. Январь 2016
  5. ^ «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa ™ (drisapersen) в Европе (NASDAQ: BMRN)». инвесторы.bmrn.com. Архивировано из оригинал на 2016-06-04. Получено 2016-06-09.

Внешняя ссылка